Компания партнер:
ФАРМЭКО ООООбъем финансирования: ~53 млн.руб.
Исполнители
| Исполнитель | Евсеева Снежана Борисовна |
| Научный руководитель | Сысуев Борис Борисович |
| Руководитель | Трухан Владимир Михайлович |
Область технологического развития Российской Федерации
| Связь с Большими вызовы СНТР | 15б Старение населения и новые болезни |
| Приоритетное направление развития науки, технологий и техники РФ | Науки о жизни |
Краткое описание
Результатом проекта станет платформа технологической поддержки фармацевтических компаний — партнеров по полному циклу разработки и локализации производства востребованных фарм препаратов, а также разработка ряда конкретных препаратов от разработки технологий синтеза фармацевтических субстанций и разработка готовых лекарственных форм на основе этих субстанций, с последующим трансфером разработанных технологий на производственные мощности компаний партнеров.
Перечень высокотехнологичных продуктов
Отечественный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна.
Миодистрофия Дюшенна — тяжелое наследственное заболевание, приводящее к прогрессирующей инвалидности и смерти в юном возрасте. Инновационные препараты позволяют страдающим этим заболеванием пациентам сохранять способность к самостоятельному дыханию и движению, продлять качественную жизнь и замедлять прогрессирование болезни. Однако поставки этих препаратов от зарубежных производителей в настоящее время затруднены, существует угроза их прекращения. Кроме того, стоимость поставляемых из-за рубежа лекарств чрезвычайно высока. В связи с этим остро стоит проблема импортозамещения данных препаратов. Технология их производства достаточно сложна и в настоящее время не реализована ни на одном отечественном предприятии. Специалисты ПИШ МГУ совместно с ГК «Фармэко»; выполнят разработку, оптимизацию и масштабирование технологии производства данных препаратов, что позволит в недалёком будущем вывести на рынок отечественные дженерики. Появление на рынке отечественных препаратов сделает эффективное лечение миодистрофии Дюшенна гарантированно доступным большему числу пациентов из России и дружественных стран.
Отечественный препарат для таргетной терапии муковисцидоза
Муковисцидоз — тяжёлое наследственное заболевание, сопровождающееся гнойными пневмониями, нарушениями функций пищеварительной и дыхательной систем, приводящими к инвалидности и сокращению продолжительности жизни. Симптоматическая терапия не способна остановить прогрессирование этого заболевания и лишь незначительно облегчает симптомы. Причина муковисцидоза — мутация в гене, который кодирует транспортный белок CFTR , отвечающий за поступление солей и воды в клетки экзокринных желез. Дисфункция CFTR приводит к выделению густой клейкой слизи, забивающей дыхательные пути и вызывающей симптомы болезни. В последние десятилетия за рубежом появились препараты таргетной терапии муковисцидоза, восстанавливающие функции белка CFTR. На фоне лечения этими препаратами пациенты могут достигать полной ремиссии заболевания и вести активный образ жизни, не испытывая мучительных симптомов. К сожалению, данные препараты малодоступны российским пациентам. Команда специалистов ПИШ МГУ и ГК «Фармэко»; ведёт разработки технологии производства отечественного аналога препаратов для таргетной терапии муковисцидоза. Это позволит локализовать производство на территории России и в полной мере обеспечить пациентов эффективной терапией.
Препарат для терапии синдрома короткой кишки
Разработка отечественного препарата, предназначенного для терапии пациентов с синдромом короткой кишки с кишечной недостаточностью. Это заболевание связано с нарушением физиологического процесса пищеварения из-за потери адсорбционной способности кишечника в следствии патологических пороков или хирургического вмешательства и характеризуется высокой летальностью. В рамках ПИШ совместно с фармацевтической компанией-партнером планируется разработка, оптимизация и масштабирование технологии получения препарата, действие которого направлено на восстановление функции кишечника.
Препарат для лечения ахондроплазии
Отечественный препарат, предназначенный для лечения наследственного заболевания, одной из форм карликовости. Ахондроплазия возникает из-за нарушения процессов энхондрального окостенения, связанного с мутацией гена рецептора фактора роста фибробластов 3-го типа (ФРФ-3), которая приводит к нарушению минерализации хондроцитов. В рамках ПИШ совместно с фармацевтической компанией-партнером планируется разработка, оптимизация и масштабирование технологии получения препарата, который предотвращает минерализацию хондроцитов, вызванную мутацией ФРФ-3.
